中国经济网11月26日讯(记者 郭文培) 11月25日，国家药监局附条件批准抗肿瘤药恩沃利单抗注射液上市，这是我国首个国产PD-L1抑制剂。至此，我国共有11款PD-(L)上市。在为研发速度点赞之余，市场上关于热门靶点同质化的质疑却不绝于耳。 

　　我国新药临床试验同质化明显：主要集中于肿瘤领域 

　　11月10日，国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验现状年度报告(2020年)》指出，我国新药临床试验的数量和药物品种的数量相较以往都大幅增加，同时1类新药占比较高，但药物靶点和适应症领域分布较为集中，显示我国药物临床试验迅速发展的同时存在临床试验同质化的问题。 

　　从作用靶点分析来看，登记临床试验的药物品种前10位靶点分别为PD-1、CYP51A1、VEGFR、 PD-L1 等，且品种数量分别多达75项、53项、50项、43项；前10位靶点中有9个靶点的药物适应症领域集中在同一适应症领域，其中7个靶点的药物品种的适应症超过90%的占比集中在抗肿瘤领域。 

　　“我们的研发投入过于集中在肿瘤上，其他疾病的研究受到影响，所以现在国家也有一些政策引导，希望大家理性开展研究。”不久前，中国科学院院士陈凯先接受中国经济网记者采访时表示，肿瘤发病率和死亡率较高，严重威胁生命健康。毫无疑问，肿瘤药物的开发是生物医药领域研究中的重要课题，这自然需要大量投入。然而，不能把所有的力量都放在肿瘤中。比如PD-1单抗已经很多了，但目前仍有很多企业在开展研究，这没有必要。 

　　“现阶段，我们要避免一哄而上。同样的靶点，同样的药品，很多企业在做(研究)，这实际上是一种浪费。”百济神州高级副总裁杜争鸣博士不久前接受中国经济网记者采访时表示，当前热点靶点同质化问题已引起大家关注，但真正落到实处还有待考量。 

　　业界：以临床价值为导向呼吁百家齐放 

　　事实上，在破解临床研究同质化难题上，药监部门早已有所行动。今年7月，国家药监局药审中心公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见，为新药研发指明了方向。11月19日，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》(简称《指导原则》)正式颁布并实施。 

　　《指导原则》指出，在抗肿瘤药物研发过程中，应该关注并且持续改进患者与治疗药物的匹配程度，不断提升抗肿瘤治疗的精准性，使肿瘤患者能接受到更为适合自己的治疗药物。 

　　值得注意的是，抗PD-1单克隆抗体治疗难治复发经典型霍奇金淋巴瘤的客观缓解率最高已可达 80%-90%；然而即使在如此高的缓解率下，仍有部分患者未能得到有效治疗，对于这一部分患者而言，治疗的需求更高，更应予以关注。另外，肿瘤耐药是抗肿瘤治疗与新药研发中所面临的一大挑战。晚期肿瘤患者一旦发生耐药，可能又将陷入无药可治的境地，因此应该关注耐药患者的需求，寻找新一代克服肿瘤耐药的抗肿瘤新药，或可以克服耐药的抗肿瘤药物组合。 

　　“政策做了一些调整，倡议大家以临床价值为导向，真正解决临床问题，从而做出有效研究。”在陈凯先院士看来，肿瘤领域赛道拥挤一定程度上源于市场的推动。市场具有一定的推动力，也存在盲目性，这导致部分赛道过于拥堵，从而出现重复投资，指导原则的发布有利于引导市场良性发展。他说：“指导原则发布后，有不少赞同的声音，也有一些担忧的声音，我相信过一段时间逐渐会平稳下来，大家会理性冷静看待。” 

　　“我实际上很赞成(《指导原则》)，今后新药的临床研究数据一定要比现有的好。如果达不到现有的数据水平，干嘛要批？所以我们药物研发的发展方向一定是差异化的——如果做follow,就要考虑me better、me best,从而向first in class迈进，不能一哄而起。” 杜争鸣博士表示，在临床政策上，国家药监局药审中心明确表示要比拼临床数据，这利于行业差异化发展。他说，当前很多地方都在发展生物医药，有些甚至是一号产业或重点产业，因此政府部门在招商引资设计时，应多采纳业界学界的意见，结合当地人才技术优势，发展园区特色产业，比如发展罕见病特色园区等。 

　　日新月异的生物技术正改变着我国创新药的发展格局，未来创新药将重点关注哪些领域？杜争鸣认为：“目前抗肿瘤单克隆抗体药物、免疫T细胞治疗、基因治疗等都在协调发展，应该鼓励百花齐放。比如小分子药、大分子药，它们总是一会儿上一会儿下，但这都是市场规律。还有合成生物药，它是大、小分子有机融合起来的一类药物，很难明确是大分子还是小分子药物，但可以促进治疗方法愈发多样……它们最终的目标是一致的，就是为了人类健康。”